[BBIO] 4편 Encaleret : 상염색체 우성 저칼슘혈증 1형 (ADH1)

BridgeBio Pharma의 Encaleret은 ADH1에서 혈중 칼슘과 소변 칼슘을 함께 조절해, 기존 보충제 치료의 한계를 겨냥한다.

• ADH1은 CaSR 유전자 변이로 수용체가 과민해져 PTH 분비가 줄고, 소변으로 칼슘이 과다 배출되는 질환이다.
• 저칼슘으로 손발 저림·근육 경련·발작·만성 피로가 나타날 수 있고, 칼슘 과다 배출은 신장 결석과 만성 신장 질환으로 이어질 수 있다.
• 기존 허가 치료제는 없으며, 칼슘·비타민D 보충은 저칼슘 증상을 완화해도 소변 칼슘 배출을 줄이지 못한다.
• Encaleret은 CaSR 민감도를 낮춰 PTH 분비 회복과 소변 칼슘 감소를 유도하는 기전으로 설명된다.
• 3상 주요 평가변수는 혈중 칼슘과 소변 칼슘이 모두 목표 범위에 든 환자 비율이며, 원문은 해당 지표를 압도적으로 달성했고 심각한 부작용은 1건이었다고 기술한다.

시사점: 원문은 경쟁약이 없는 ADH1에서 두 칼슘 지표를 함께 조절하는 Encaleret의 임상 성과와 27년 5월 8일 PDUFA를 근거로 허가 후 빠른 매출 확대 가능성을 제시한다.