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- 공대생 주접노트
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37 collected- 기업
[FDMT] 투자자의 날 w-AMD 시장 관련 내용 정리.
- 01환자들은 동반 질환, 보호자·이동 부담, 불안과 주사 공포, 치료 피로 등을 이유로 치료를 중단하며, 설문 참여 환자 중 90%가 유전자 치료제를 문의했다.
- 02미국 대표 병원 10곳이 전체 환자의 25%를, 안과 전문의 1,250명이 90%를 담당해 주요 전문의의 처방이 시장 확산에 큰 영향을 줄 수 있다.
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[TNGX] ESMO 데이터 업데이트
- 01임상 1상에서 vopimetostat 200mg·250mg과 daraxonrasib 100mg을 병용했으며, daraxonrasib 승인 용량 300mg의 3분의 1 수준이다.
- 02환자 대부분은 2~3차 치료군이었고, 약 2명은 치료 경험이 없는 환자였다.
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[보로노이] ORIC ESMO 포스터 및 프레젠테이션
- 01용량 감량과 투약 일시 중단은 각각 대략 30~40% 수준으로 언급됐다.
- 02독립 중앙판독의 RANO-BM 기준 데이터에서 뇌전이 CR 비율은 약 40%로 제시됐다.
- 기업
[BBIO] 4편 Encaleret : 상염색체 우성 저칼슘혈증 1형 (ADH1)
- 01ADH1은 CaSR 유전자 변이로 수용체가 과민해져 PTH 분비가 줄고, 소변으로 칼슘이 과다 배출되는 질환이다.
- 02저칼슘으로 손발 저림·근육 경련·발작·만성 피로가 나타날 수 있고, 칼슘 과다 배출은 신장 결석과 만성 신장 질환으로 이어질 수 있다.
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[BBIO] 3편. BBP-418 : 지대형 근디스트로피 (LGMD2I/R9)
- 01LGMD2I/R9는 FKRP 유전자 변이로 αDG와 당 사슬의 연결이 약해져 근육이 반복적으로 손상되는 희귀 유전 질환이다.
- 02BBP-418은 체내에서 리비톨-5-인산으로 변환돼 기능이 약해진 FKRP의 작용을 보완하는 기전이며, FKRP 기능이 완전히 소실된 변이에는 효과를 내지 못한다.
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