산필리포의 중요한 지명으로 울트라제닉스는 힘겨운 앤젤맨전 이후 재정비에 성공했다.
최근 희귀 소아 신경퇴행성 질환 치료제 파유비(Fayuvi)의 FDA 승인은 울트라제닉스(Ultragenyx)의 CEO 에밀 카키스(Emil Kakkis)에게 "특히 의미 있는" 소식이었습니다. 또한, 8월에 승인될 또 다른 유전자 치료제와 함께 최근 두 건의 신약 개발 실패로 인한 어려움을 상쇄하는 데 도움이 될 수 있을 것으로 기대됩니다.
찰스 디킨스의 말을 빌리자면, 지난 한 달 동안 울트라제닉스는 최고의 순간과 최악의 순간을 동시에 경험했습니다.
희귀 질환 전문 바이오테크 기업인 울트라제닉스는 두 가지 중요한 승인을 획득했는데, 하나는 최초의 유전자 치료제이고 다른 하나는 산필리포 증후군 치료제입니다.
하지만 그 사이에 안젤만 증후군에 대한 3상 임상시험이 실패하면서 회사는 자원 배분을 재고하고 있는 상황입니다.