지난해 9월 uniQure가 이 연구의 3년 추적 결과를 발표했을 때, AMT-130을 투여받은 환자와 자연경과 연구 참가자들은 cUHDRS 평가척도에서 각각 0.38점과 1.52점 감소를 보였다. 이 차이는 AMT-130이 질병 진행을 75% 늦춘 것에 해당했고, 통계적으로도 유의했다.
uniQure는 이번 4년 추적 결과를 보도자료로 발표했고, STAT에는 엠바고 조건으로 사전에 공유했다. CEO Matthew Kapusta는 인터뷰에서 헌팅턴병 환자들이 여전히 AMT-130의 혜택을 받고 있다고 말했다.
“질병 진행을 44% 늦추는 효과가 이제 48개월, 즉 4년까지 이어지고 있다는 것은 여전히 전례가 없고, 이 환자군에 의미 있는 가치가 있습니다. 헌팅턴병 분야에서 다른 어떤 프로그램도 이런 결과를 달성하지 못했습니다.”
다만 Kapusta는 AMT-130 치료군 환자들이 3년차에서 4년차 사이에 질병 진행이 더 빨라진 모습을 보였다는 점은 인정했다.
같은 기간 자연경과 연구 참가자들은 질병 진행이 덜한 것처럼 보였다. 하지만 이는 그들의 헌팅턴병이 안정됐기 때문이 아니라, 추적 중이던 참가자들 가운데 거의 절반이 질병 진행 때문에 연구에서 탈락했기 때문이라고 설명했다.
회사측 변명 사유