산필리포의 중요한 지명으로 울트라제닉스는 힘겨운 앤젤맨전 이후 재정비에 성공했다.
최근 희귀 소아 신경퇴행성 질환 치료제 파유비(Fayuvi)의 FDA 승인은 울트라제닉스(Ultragenyx)의 CEO 에밀 카키스(Emil Kakkis)에게 "특히 의미 있는" 소식이었습니다. 또한, 8월에 승인될 또 다른 유전자 치료제와 함께 최근 두 건의 신약 개발 실패로 인한 어려움을 상쇄하는 데 도움이 될 수 있을 것으로 기대됩니다.
찰스 디킨스의 말을 빌리자면, 지난 한 달 동안 울트라제닉스는 최고의 순간과 최악의 순간을 동시에 경험했습니다.
희귀 질환 전문 바이오테크 기업인 울트라제닉스는 두 가지 중요한 승인을 획득했는데, 하나는 최초의 유전자 치료제이고 다른 하나는 산필리포 증후군 치료제입니다. 하지만 그 사이에 안젤만 증후군에 대한 3상 임상시험이 실패하면서 회사는 자원 배분을 재고하고 있는 상황입니다.
울트라제닉스의 CEO 에밀 카키스는 바이오스페이스와의 인터뷰 에서 현재 진행 중인 결정에 대해 "그처럼 큰 프로그램에서 실패하면 비용 구조를 관리해야 합니다."라고 말했습니다 .
카키스에게 있어 산필리포 증후군 A형 치료제 파유비(Fayuvi)의 FDA 승인은 “특히 의미 있는” 일이었다. 그는 경력 초기부터 뮤코폴리사카리도증(MPS)으로 알려진 이 질환군을 연구해 왔으며, 2010년에는 이러한 초희귀 진행성 신경 질환 치료제 개발을 위해 울트라제닉스(Ultragenyx)를 설립했다. 이 회사는 2017년 다른 유형의 MPS 치료제인 멥세비(Mepsevii)로 최초로 FDA 승인을 획득했다.
파유비(Fayuvi) 승인은 울트라제닉스(Ultrageneyx)의 첫 번째 유전자 치료제인 젠글리코스(Genglycos) 의 승인에 이은 직후에 이루어졌습니다 . 젠글리코스는 글리코겐 축적병 1a형 치료제입니다. 각 승인에는 귀중한 우선 심사권(PRV)이 부여되었는데, 이는 향후 치료제 개발에 사용하거나 최대 2억 달러에 판매할 수 있습니다.
하지만 이러한 규제 승인 성과는 울트라제닉스가 1년 만에 겪은 두 번째 값비싼 실패와 맞물려 있었습니다. 이달 초, 3상 아스파이어 임상시험 에서 안티센스 올리고뉴클레오티드 치료제 아파주너센은 안젤만 증후군이라는 또 다른 심각한 희귀 질환 환자의 인지 기능 개선에 실패했습니다 . 이 소식에 울트라제닉스의 주가는 거의 50% 폭락했습니다.
당시 울트라제닉스는 윌리엄 블레어가 "고위험/고수익" 사업이라고 평가한 아파주너센 프로그램을 검토하고 "성장하는 사업을 지원하는 동시에 상당한 비용 절감을 정의하고 실행하기 위해 계획된 운영을 평가할 것"이라고 밝혔습니다 .