키버나 테라퓨틱스는 경직인간증후군 및 전신중증근무력증 환자를 대상으로 한 미브-셀의 1년 임상시험 데이터에서 지속적인 임상 반응과 양호한 안전성 프로파일을 확인했다고 발표했습니다.
1년간 지속적인 임상적 유익성과 장애 역전 효과가 입증됨에 따라, 본 치료제는 SPS 분야에서 최초로 승인된 치료제이자 자가면역 질환 치료를 위한 최초의 CAR T-세포 치료제가 될 가능성을 보여줍니다. 생물학적 제제 허가 신청(BLA)은 2026년 4분기 완료를 목표로 순조롭게 진행되고 있습니다.
gMG 환자를 대상으로 한 2상 임상시험의 장기 추적 관찰 결과, 최대 1.5년 동안 지속되는 강력하고 견고한 효과가 입증되었으며, 대다수의 환자가 MSE(근육 상태 개선)를 유지했습니다.
3상 임상시험 등록은 2027년 중반에 완료될 예정입니다.
고등급 사이토카인 방출 증후군(CRS)이나 두개내 신경독성(ICANS)이 발생하지 않았고, 1년간의 추적 관찰 기간 동안 두개내 염증 반응(IEC-HS) 사례도 없어 일관되고 내약성이 우수한 안전성 프로파일을 보였습니다.
BEST한 소식
KYSA-8 SPS 임상 등록 연구의 12개월 주요 데이터
AAN 2026 에서 발표된 바와 같이 , KYSA-8 연구에서 1차 평가변수와 모든 주요 2차 평가변수가 통계적으로 유의미하게 달성되었습니다. 1년 지속성 데이터는 이러한 긍정적인 결과를 더욱 뒷받침합니다.
2026년 7월 데이터베이스 잠금 시점을 기준으로, SPS 환자 26명에 대한 12개월 추적 관찰 데이터는 다음과 같습니다.
25피트 보행 검사(T25FW)에서 유의미한 개선이 12개월 시점까지 지속되었습니다(p < 0.0001). 기준선 대비 중앙값 개선율은 16주 차에 46%, 12개월 차에 49%였습니다.
1차 분석에서 임상적으로 의미 있는 개선(기준치 대비 20% 이상 감소)을 달성한 환자의 95%가 그 효과를 유지했습니다.
환자의 3분의 1 이상이 5초 이내에 T25FW를 완료했는데, 이는 건강한 성인의 일반적인 시간과 유사합니다.
치료 전 보행 보조기가 필요했던 12명의 환자 중 67%는 치료 후에도 보조기 없이 걸을 수 있었습니다.
보조 평가변수에서의 유의미한 개선은 12개월 시점에도 지속적으로 유지되었다(p값 <0.0001 ~ 0.0003).
SPS 환자의 92%는 만성 면역 요법을 받지 않았습니다.
Miv-cel은 고등급 사이토카인 방출 증후군(CRS)이나 면역 효과 세포 관련 신경독성 증후군(ICANS)이 발생하지 않았고, 면역 효과 세포 관련 혈구탐식성 림프조직구증 유사 증후군(IEC-HS) 사례도 없이 내약성이 지속적으로 우수했습니다.