CEO
“RMAT 지정 이후 FDA와 정기적으로 소통해왔고, 그 논의는 매우 생산적이었습니다. 실제로 저희와 함께 일하고 있는 심사위원회는 전체 과정 동안 거의 변하지 않았습니다. CMC 심사위원회도 마찬가지였고, 이들은 매우 협조적이었습니다.
현재 승인된 치료제가 전혀 없고, stiff person syndrome(강직인간증후군) 환자들의 예후가 매우 좋지 않다는 점에 대해 FDA도 충분히 이해하고 있습니다. 이 환자들의 자연경과는 잘해봐야 상태가 그대로 유지되는 수준이고, 80% 이상은 결국 쇠약성 질환으로 진행해 휠체어가 필요해지거나, 심지어 침대에 누워 지내야 하는 상태까지 악화됩니다.
즉 이 질환에는 정말로 매우 큰 미충족 의료수요가 존재합니다. 그리고 앞서 말씀드렸듯이, miv-cel은 단순히 임상 증상을 개선하는 정도가 아니라 질병의 진행 자체를 되돌리는, 매우 변혁적인 결과를 보여주고 있습니다.”