vs
DYN z-rostudirsen
기존 PMO
→ 근육 전달이 제한적
→ dystrophin 증가율 낮음
Dyne FORCE platform
→ transferrin receptor 1(TfR1)을 이용해 근육 세포 전달 증가
→ 더 높은 exon skipping
→ 더 높은 dystrophin
흠 이러면 엘리비다스쪽에서 DYN이 잡아먹고 DM1도 DYN이 잡아먹는그림인가?
노바티스 세부데이터로 판단해야 될 부분.
Case A — DYN에 정말 나쁜 결과
del-desiran:
DMPK↓ 충분함
splicing correction 충분함
vHOT x
QMT x
grip x
DM1-Activ x
Case B — DYN에는 오히려 기회
del-desiran:
DMPK knockdown 부족
또는 splice correction 부족
또는 특정 근육 delivery 문제
또는 vHOT만 실패하고 다른 기능지표는 괜찮음
이거까지 감안했을때 DYN의 진입가격으로 생각하고 있는 뇌피셜은 15~16 -> SRPT 베이스로 산정