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트릴리온
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https://medcitynews.com/2026/06/novartis-fshd-muscular-dystrophy-dux4-rna-genetic-medicine-neuroscience-aoc-nvs/

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2026.09.08 15:17
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1장

RNA = Avidity
→ NVS가 $12B에 인수
→ 핵심 DM1 3상 실패

1차 평가지표 실패

위약 대비 통계적으로 유의한 개선을 못 보여줌

다른 일부 평가지표에서는 임상적 활성이 있었다고 회사는 주장

안전성은 기존 데이터와 대체로 일치

노바티스는 전체 데이터 보고 규제당국과 향후 방향 논의 예정

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