https://www.uniqure.com/investors-media/press-releases
uniQure Announces Submission of Biologics License Application for Ifezuntirgene Inilparvovec (AMT-130) in Huntington’s Disease
uniQure, 헌팅턴병 치료제 ifezuntirgene inilparvovec(AMT-130) 생물의약품 허가신청서(BLA) 제출 발표
2026년 9월 2일
~ 회사는 영국에서도 ifezuntirgene inilparvovec의 품목허가신청서(MAA)를 제출했다고 발표 ~
~ 미국과 영국의 허가 신청은 모두 1/2상 임상시험의 3년 추적 분석 결과를 근거로 하며, AMT-130은 질병 진행 속도를 늦추는 효과를 보임 ~
미국 매사추세츠주 렉싱턴 및 네덜란드 암스테르담 — 2026년 9월 2일 — 중증 질환 환자를 위한 혁신적 유전자 치료제를 개발하고 있는 uniQure N.V.(NASDAQ: QURE)는 오늘 헌팅턴병 치료를 위한 임상 단계 유전자 치료제 ifezuntirgene inilparvovec(AMT-130)에 대해 미국 식품의약국(FDA)에 가속승인(Accelerated Approval)을 위한 생물의약품 허가신청서(BLA)를 제출했다고 발표했다.
회사는 또한 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)에 AMT-130의 품목허가신청서(MAA)를 제출했다고 밝혔다.
uniQure의 CEO인 Matt Kapusta는 다음과 같이 말했다.
“ifezuntirgene inilparvovec의 허가 신청서 제출은 헌팅턴병 환자 커뮤니티에 매우 중요한 이정표입니다. 이 질환이 가진 절박한 의료적 필요에 대응하기 위해 규제 과학을 발전시키고 있는 FDA의 리더십과, 영국에서 희귀질환 치료제 개발을 지원하고 있는 MHRA에 감사드립니다. 앞으로 두 기관과 긴밀하게 협력하며 허가 심사를 진행해 나가기를 기대합니다.”
회사는 BLA에 대해 우선심사(Priority Review)를 요청했다.
DA가 우선심사를 승인할 경우, FDA의 최초 60일간 BLA 접수 심사(filing review)가 끝난 뒤 정식 심사 기간은 6개월로 단축된다.
이번 BLA와 MAA는 이전에 발표된 AMT-130의 1/2상 임상시험 3년 추적 분석 결과를 근거로 한다.
이 분석에서는 AMT-130을 투여받은 환자들을 헌팅턴병 자연사 데이터베이스인 Enroll-HD에서 성향점수매칭(propensity score matching) 방식으로 선정한 외부 대조군과 비교했다.
그 결과 AMT-130은 헌팅턴병의 질병 진행 속도를 늦추는 효과를 보였다.
회사는 현재 진행 중인 1/2상 임상시험의 4년 추적 분석 결과를 2026년 3분기가 끝나기 전에 발표할 계획이다.
AMT-130은 헌팅턴병 치료 후보물질 가운데 최초로 FDA로부터
Breakthrough Therapy(혁신치료제) 지정
RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy, 재생의학 첨단치료제) 지정을 모두 받은 치료제다.
또한 FDA의 Fast Track 지정도 받은 상태다.