에피크리스프, 희귀 근육 질환 치료를 위한 후성유전학적 편집 약물 개발에 9천만 달러 투자 유치
해당 스타트업은 다른 많은 제약 회사들이 표적으로 삼고 있는 질병인 안면견갑상완근육병증에 대한 최초의 치료법을 시험하는 초기 단계 임상 연구의 환자 모집을 완료했습니다.
FSHD에서는 DUX4라는 유전자의 과발현으로 인해 근육 위축과 퇴행이 발생합니다. EPI-321은 해당 유전자를 직접 절단하는 대신, DUX4의 특정 부위에 결합하여 화학적 변형을 일으켜 해당 유전자가 코딩하는 단백질의 생성을 억제합니다. 이러한 작용을 통해 근육 세포의 사멸을 막고 기능을 개선할 수 있을 것으로 기대됩니다. 초기 임상 데이터는 근육량 증가 및 DUX4 억제와 관련된 생물학적 지표에 긍정적인 영향을 미칠 가능성을 보여주었습니다.
″아직 소수의 환자로부터 얻은 초기 데이터이지만, 이는 EPI-321이 FSHD 의 근본적인 생물학적 문제를 해결할 수 있는 잠재력을 뒷받침하는 중요한 초기 증거를 제공합니다.”라고 살츠만은 바이오파마 다이브 에 보낸 이메일에서 밝혔습니다 .
6개월간의 추적 연구 결과는 10월 초에 나올 것으로 예상된다고 그녀는 말했다.
흥미로운 회사