FDA가 3개월 연장을 승인하면서 카프리코어의 뒤센 근디스트로피 치료제가 새로운 활력을 얻게 되었습니다.
미국 식품의약국(FDA)은 카프리코 테라퓨틱스의 뒤센 근육 dystrophy 치료제 후보 물질인 데라미오셀에 대해 추가 데이터를 검토하고 적응증을 구체화하기 위해 3개월의 시판 기간 연장을 승인했습니다. 새로운 최종 결정 예정일은 11월 22일입니다.
카프리코 테라퓨틱스의 뒤센 근육 dystrophy 세포 치료제에 대한 PDUFA 날짜가 이번 주말에 아무런 소식 없이 지나간 후, 이 바이오테크 기업은 FDA로부터 개선된 적응증을 뒷받침하는 추가 데이터를 검토하기 위해 3개월 연장을 승인받았다고 발표했습니다 .
지난달 말, 데라미오셀 승인 권고에 대해 자문위원들이 9대 3으로 반대하는 논란이 많은 자문 위원회 회의가 있은 후 , 카프리코는 핵심 3상 HOPE-3 연구의 24개월 공개 연장 데이터를 포함하는 생물학적 제제 허가 신청서(BLA) 수정안을 제출했습니다.
수정안에는 또한 FDA가 "상지 기능에 초점을 맞춘 개선된 적응증을 뒷받침하기 위해" 기존 및 신규 데이터를 모두 검토해 줄 것을 요청하는 내용이 포함되어 있으며, 이는 해당 연구의 주요 평가변수였습니다.
FDA의 데라미오셀 승인 예정일은 원래 8월 22일이었지만, 이번 제출 건이 "주요 수정 사항"으로 분류됨에 따라 새로운 PDUFA(계획, 공개, 승인, 실행, 검토) 일정은 11월 22일로 변경되었습니다. 카프리코(Capricor)의 주가는 월요일 오전 한때 16%까지 상승했습니다. 이 기사가 발행될 시점의 주가는 주당 7.05달러였습니다.
데라미오셀은 뒤센 근디스트로피(DMD) 심근병증 치료에도 사용될 수 있다는 제안이 있었습니다. 실제로 카프리코(Capricor)의 CEO인 린다 마르반(Linda Marbán)은 바이오스페이스( BioSpace)와의 인터뷰 에서 작년 8월 사전 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 회의에서 HOPE-3 임상시험 의 주요 효능 평가 지표를 상지 기능의 기저치 대비 변화에서 좌심실 박출률(LVEF)로 변경해 줄 것을 요청했다고 밝혔습니다.
이후 카프리코는 HOPE-3 임상시험의 주요 효능 평가 지표를 LVEF로, 상지 기능을 사전 지정된 보조 평가 지표로 지정하는 내용의 프로토콜 수정안을 제출했습니다.