위험한 뼈 성장을 유발하는 질병 치료제인 리제네론의 신약이 FDA 승인을 받았습니다.
해당 약물은 주요 임상 시험에서 새로운 뼈 형성 위험을 획기적으로 줄였습니다.
이래저래 참 과학의 발전이 대단하다 느낌
이번 결정으로 파사트루는 입센의 RARγ 작용제인 소호노스(팔로바르텐)에 이어 FDA 승인을 받은 두 번째 초희귀 유전 질환 치료제가 되었습니다. 소호노스는 2023년 미국 규제 당국의 승인을 받았으며 , 임상경제평가연구소(IEC)에 따르면 연간 정가는 약 62만 4천 달러입니다.
FOP는 신체의 정상적인 뼈 성장 조절 기능을 방해하는 액티빈 A 수용체 1형(ACVR1) 유전자 돌연변이로 인해 발생합니다. 그 결과 생성되는 이형골화증(HO)은 근육, 힘줄, 인대와 같은 결합 조직으로 점진적으로 침투하여 말하기, 먹기, 걷기, 호흡 능력을 손상시킵니다.
리제네론의 단일클론항체는 액티빈 A 단백질을 차단하여 이형접합성 소체(HO) 병변의 발생을 예방하거나 줄이도록 설계되었습니다. 이 제약회사는 전 세계적으로 약 900명이 진행성 골화섬유증(FOP) 진단을 받았으며, 대부분의 환자가 30세 이전에 휠체어에 의존하게 된다고 추정합니다.