환자 5명 치료, 4명 매출 인식
1개 배치는 기준을 충족하지 못함
3분기에 이미 3건 치료
출시 성과는 인상적이지 않지만 3분기에는 개선될 수 있음
핵심은 8월 실적 발표. 수익성을 내기 위해서는 환자가 몇 명만 더 필요함.
추가로 UX111은 RARE에 라이선스 아웃됐으며, 2026년 9월 19일 PDUFA 예정.
산필리포 A형(MPS IIIA)을 위한 최초의 치료제.
2분기 저수율 배치 1건
보통 한 생산 배치에서 평균 9장의 치료용 시트를 만드는데, 4장 미만이면 ‘저수율’로 분류돼 청구할 수 없습니다. 환자는 치료받았지만 ABEO는 돈을 못 받았다는 뜻입니다.
3분기 규격 이탈 배치 1건
새 PanK 검사에서 기준 미달이 나왔습니다. 회사 설명상 치료제 안전성과는 관계없고, FDA도 해당 환자 치료 진행을 허용했습니다. 다만 현재 검사 기준값(cutoff)을 조정하기 위해 FDA와 협의 중입니다. 이 경우도 치료는 했지만 매출 청구를 못 했습니다.
생검 취소 2건
환자 건강이 너무 나빠 병원에 올 수 없어, 치료 전 필요한 생검 자체를 취소했습니다. 회사는 이런 사례가 현재까지 두 건뿐이라고 설명합니다.
약간 IOVA 초기느낌이라고 보이는구먼