시오나의 낭포성 섬유증 치료제 실패로 주가가 90% 폭락했지만, 버텍스에게는 '상당한 긍정적 요인'으로 작용했다.
시오나 테라퓨틱스는 2상 임상시험에서 실패한 후 낭포성 섬유증 추가 치료제 프로그램을 중단했으며 , 이로써 버텍스 파마슈티컬스의 거대 제약 제국에 도전할 가능성이 사라졌습니다. 이 바이오테크 기업은 "향후 행보를 검토하는 동안 자본을 보존하기 위한 조치를 취할 계획"입니다.
매사추세츠에 본사를 둔 시온나는 최근 몇 년 동안 민간 및 공공 투자자를 유치하여 자체 개발 후보 물질과 애브비로부터 라이선스 받은 자산 개발에 자금을 투자하면서 버텍스의 잠재적 위협으로 부상했습니다 . 2a상 PreciSION CF 연구는 시온나가 NBD1을 안정화시켜 버텍스 약물의 효능을 개선함으로써 낭포성 섬유증 시장을 혁신하려는 야망을 시험하는 중요한 시험대였습니다.
이번 임상시험에는 버텍스사의 트리카프타를 안정적인 용량으로 복용 중인 F508del 동형접합 낭포성 섬유증 성인 환자 15명이 참여했습니다. 참가자들은 트리카프타와 함께 시온나사의 NBD1 안정제인 SION-719 또는 위약을 투여받았습니다. SION-719를 처음 투여받은 환자는 나중에 위약으로, 위약 투여 환자는 SION-719로 전환했습니다.
시온나는 SION-719가 위약 대비 평균 1.0mmol/L의 땀 속 염화물 감소 효과를 보였다고 발표했습니다. 하지만 이러한 효과는 통계적으로 유의미하지 않았으며, 연구 결과 발표 전 바이오테크 기업과 전문가들이 설정한 기대치에 비추어 볼 때 임상적으로도 의미 있는 수준은 아니었습니다.
이 회사는 땀 속 염화물 수치를 10mmol/L 개선하는 것을 목표로 삼았 습니다 (PDF). 낭포성 섬유증 전문가들은 이보다 더 낮은 목표를 제시했지만, 최소 5~7mmol/L의 개선은 필요하다고 TD Cowen 애널리스트들은 지난달 투자자들에게 보낸 보고서에서 밝혔습니다. 전문가들은 이러한 변화가 임상적으로 의미가 있고 추가 개발을 뒷받침할 수 있을 것이라고 말했지만, 시온나는 이 낮은 목표치에도 훨씬 못 미쳤습니다.
시온나는 2상 임상시험 데이터에서 개인별 땀 속 염화물 수치의 예상보다 높은 변동성과 SION-719 투여군과 위약 투여군 간의 트리카프타 노출량 차이 등 잠재적 교란 요인을 지적했습니다. 하지만 시온나는 이러한 요인들이 데이터에 미치는 영향을 평가하는 한편, 표준 치료법에 추가하는 SION-719의 개발을 이미 중단하기로 결정했습니다.
월요일 시장 개장과 동시에 투자자들은 시온나(Sionna)의 주가를 금요일 종가 50.59달러에서 90%나 하락한 4.85달러까지 끌어내렸습니다. 반면 버텍스(Vertex)의 주가는 정반대로 움직여 6% 소폭 상승한 525달러를 기록했습니다.
BMO 분석가들은 시온나의 실패를 버텍스의 "경쟁 우위가 여전히 깊고 넓다"는 증거로 해석했다.
"핵심 경쟁업체인 시오나(Sionna)의 퇴출은 버텍스(Vertex)에게 상당한 호재이며, 낭포성 섬유증 분야에서 회사의 지배력을 재확인시켜 줍니다."라고 애널리스트들은 투자자들에게 보낸 보고서에서 밝혔습니다. "시오나가 NBD1 안정제를 첨가했음에도 불구하고 땀 속 염화물 수치 개선에 의미 있는 효과를 보이지 못함에 따라, 버텍스의 기존 낭포성 섬유증 치료제 시장에 대한 위협이 크게 줄어들 것으로 예상합니다."
시온나는 2상 임상시험 실패 소식과 함께 건강한 자원자를 대상으로 진행된 다른 신약 후보 물질의 1상 임상시험 데이터를 발표했습니다. 참가자들은 NBD1 안정화제인 SION-451을 CFTR 표적 교정제인 SION-2222 또는 SION-109와 병용 투여받았습니다. 목표 노출량은 시온나가 PreciSION CF 결과 발표 전에 설정했던 수준을 초과했으며, SION-451과 SION-2222 병용 요법이 가장 효과적인 조합으로 나타났습니다.