바이오마린 제약은 희귀 질환 치료제 BMN 401에 대한 3상 임상시험 데이터가 엇갈린 결과를 보인 지 몇 달 만에 모든 적응증에 대한 개발을 중단했습니다.
5월에 바이오테크 기업인 바이오마린은 ENPP1 결핍증에 대한 피하 효소 대체 요법의 후기 임상 연구에서 두 가지 주요 평가 지표 중 하나를 충족하지 못했다고 발표했습니다. 바이오마린은 해당 신약 후보 물질의 미래에 대해 성급한 결정을 내리는 대신, 데이터를 분석하고 다음 단계를 결정할 시간을 갖기로 했습니다 .
목요일 주식 시장 마감 후, 해당 회사는 개발 프로그램을 중단하기로 결정했습니다. 바이오마린은 2분기 실적 발표의 일환으로 모든 적응증에 대한 개발을 중단했다고 밝혔습니다. ENPP1 결핍증이 주요 적응증이었지만, 이노자임 파마는 바이오마린에 인수되기 전까지 ABCC6 결핍증 및 말기 신부전 환자를 대상으로 해당 치료법을 연구 해 왔습니다.
투자자들은 프로그램 종료에 대비하고 있었다.
6월 2일 투자자들에게 보낸 보고서에서 구겐하임 증권 애널리스트들은 "이러한 데이터를 고려할 때 BMN 401의 성공 가능성은 매우 낮다고 판단하여 모델에서 해당 프로그램을 제외한다"고 밝혔다.
바이오마린이 ENPP1 결핍증 치료제 개발을 중단한다는 발표는 바이오마린의 짧고 불운했던 시도에 마침표를 찍었습니다. 바이오마린은 2025년 7월 이노자임을 2억 7천만 달러에 인수했습니다.
그로부터 1년도 채 되지 않아 바이오마린은 BMN 401에 대한 관심을 접기 시작했음을 알리는 3상 임상시험 데이터가 엇갈린 결과를 보여주었다고 발표했습니다. 이 물질은 인수 자산 가치의 "거의 전부"를 차지했습니다.
바이오마린의 상용 제품 포트폴리오는 회사가 이번 어려움을 극복하는 데 도움이 될 수 있습니다. 2분기 매출이 20% 증가하면서 경영진은 중장기 전망을 긍정적으로 평가했으며, 구겐하임 애널리스트들은 금요일 보고서에서 이러한 전망을 "긍정적으로 봐야 한다"고 언급했습니다.