uniQure 2026년 2분기 실적 및 사업 업데이트
발표일 2026년 7월 29일
티커 QURE
핵심 요약
uniQure는 헌팅턴병 유전자치료제 AMT-130의 미국과 영국 허가 신청을 2026년 3분기에 진행할 계획이다.
FDA는 현재 확보된 임상 데이터를 기반으로 AMT-130의 가속승인 신청을 추진하는 것이 합리적이라는 입장을 확인했다.
다만 이는 승인 확정이 아니다. FDA는 허가 신청 전에 확증 임상시험 설계에 대한 합의를 요구하고 있다. 확증 임상은 가짜 수술 대조군 대신 표준치료 대조군을 사용하는 무작위 임상으로 진행될 가능성이 있다.
AMT-130 헌팅턴병
미국 FDA와의 Type B 미팅 결과 기존 임상 데이터로 생물학적제제 허가신청을 제출하는 방안에 대해 의견이 일치했다.
회사는 2026년 3분기 미국 허가신청을 목표로 하고 있다.
영국 의약품 규제기관에 대한 허가 절차도 계획대로 2026년 3분기에 진행 중이다.
2026년 9월에는 AMT-130 임상 1상 및 2상의 주요 4년 추적 결과가 발표될 예정이다.
발표 대상에는 고용량군 12명과 저용량군 12명 등 총 24명의 4년 추적 데이터가 포함된다.
향후 가장 중요한 이벤트는 9월 임상 데이터 발표와 3분기 미국 허가신청이다.
AMT-260 난치성 내측 측두엽 뇌전증
저용량 투여군 6명의 초기 6개월 결과가 발표됐다.
6명 중 3명은 투여 후 4개월에서 6개월 사이 장애를 유발하는 발작이 기존 대비 79퍼센트에서 100퍼센트 감소했다.
나머지 3명은 발작 빈도가 33퍼센트 감소한 경우부터 36퍼센트 증가한 경우까지 결과 편차가 컸다.
AMT-260 또는 수술과 관련된 중대한 이상반응은 보고되지 않았다.
관찰된 이상반응은 모두 경증 또는 중등도였으며 가장 흔한 이상반응은 두통이었다. 면역억제 치료도 필요하지 않았다.
두 번째 용량군 모집은 2026년 3분기에 완료할 계획이며 추가 결과는 2027년 상반기에 발표할 예정이다.
AMT-191 파브리병
총 11명의 환자에서 용량이 증가할수록 알파 갈락토시다제 A 효소 활성이 높아지는 결과가 확인됐다.
투여받은 환자 11명 모두 기존 효소대체요법을 중단했다.
질병 관련 지표인 혈중 lyso-Gb3 수치는 모든 용량군에서 대체로 안정적으로 유지됐다.
전반적인 안전성은 관리 가능한 수준으로 평가됐다.
다만 중간 용량군 환자 2명에게서 증상이 없는 간 효소 상승이 발생했고 용량 제한 독성으로 확인됐다.
해당 간 효소 상승은 면역억제 치료 후 2026년 5월 말까지 해소됐다.
추가 평가가 끝날 때까지 중간 용량군과 고용량군의 추가 투여는 중단된 상태다.
재무 현황
2026년 6월 말 현금과 현금성 자산 및 단기 투자자산은 8억 1천30만 달러다.
2025년 말의 6억 2천250만 달러보다 증가했다.
회사는 현재 자금으로 예상 운영비를 2030년까지 충당할 수 있다고 밝혔다.
6월에는 주당 45.50달러에 약 569만 주를 발행해 총 2억 5천900만 달러를 조달했다.
2분기 매출은 580만 달러로 전년 동기 530만 달러보다 증가했다.
연구개발비는 3천400만 달러로 전년 동기 3천540만 달러보다 감소했다.
판매관리비는 1천740만 달러로 전년 동기 1천350만 달러보다 증가했다. AMT-130의 잠재적 상업화를 준비하기 위한 인력 확충이 주요 원인이다.
2분기 순손실은 8천110만 달러로 전년 동기 3천770만 달러보다 크게 확대됐다.
주당순손실은 1.22달러로 전년 동기 0.69달러보다 증가했다.
순손실 확대는 외환 관련 손실과 선납 워런트 부채의 공정가치 변동 손실이 주요 원인이다.
종합 평가
이번 발표에서 가장 중요한 내용은 FDA가 기존 AMT-130 임상 데이터를 기반으로 가속승인 신청을 추진하는 방안을 합리적이라고 인정했다는 점이다.
2026년 9월 발표될 4년 추적 데이터와 3분기 미국 허가신청이 향후 주가와 기업가치의 핵심 변수가 될 전망이다.
다만 FDA 가속승인은 아직 확정되지 않았으며 확증 임상시험의 설계와 진행 수준이 승인 과정에 중요한 조건으로 작용할 수 있다.
AMT-260은 일부 환자에게서 매우 강한 발작 감소 효과가 나타났지만 환자 수가 6명에 불과하고 개인별 결과 차이가 커 추가 데이터 확인이 필요하다.
AMT-191은 효소 활성 증가와 효소대체요법 중단이라는 긍정적인 결과가 있었지만 간 효소 상승으로 추가 투여가 중단된 점은 주의할 부분이다.
대규모 증자로 주식 희석은 발생했지만 자금 확보를 통해 2030년까지의 재무 위험은 크게 낮아졌다.