1. FDA는 임상 데이터의 신뢰성에 큰 의문을 제기
회사는 IGNYTE 단일군(single-arm) 임상시험 결과를 근거로 승인 신청을 했습니다.
그러나 FDA는 종양 반응률(ORR)을 계산한 방식이 적절하지 않아 효능을 신뢰하기 어렵다고 판단했습니다. �
U.S. Food and Drug Administration
2. RP1가 실제로 효과를 더했는지 증명하지 못했다고 판단
모든 환자가 RP1 + 니볼루맙을 함께 투여받았기 때문에,
반응이 RP1 때문인지, 니볼루맙 때문인지, 또는 둘의 조합 때문인지 구분할 수 없다고 지적했습니다.
FDA는 원래 무작위 대조시험(Randomized Trial)을 권고했지만 회사는 단일군 시험으로 승인 신청을 진행했습니다. �
U.S. Food and Drug Administration
3. 전체 생존기간(OS) 데이터도 해석이 어렵다고 평가
단일군 연구 특성상 생존기간 개선을 입증하기 어렵고,
역사적 대조군과 비교하는 방식도 환자군 차이가 커 신뢰하기 어렵다고 봤습니다. �
U.S. Food and Drug Administration
4. 안전성은 상대적으로 큰 문제가 아님
문서에서 FDA가 집중적으로 문제 삼은 것은 안전성보다는 효능 입증의 부족입니다.
즉, "약이 위험하다"기보다는 "효과가 확실히 증명되지 않았다"는 것이 핵심입니다. �
https://www.fda.gov/media/193878/download