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유니큐어(QURE) 미국 BLA 및 영국 MAA 제출

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🔎 핵심만 콕콕

  • 유니큐어는 미국 FDA에 우선리뷰를 요청했으며, 승인될 경우 6개월 이내 심사결과가 나와 내년 상반기 결과가 예상된다.
  • Leerink 파트너스는 회사 확인을 거쳐 FDA와 확증임상 설계 합의가 완료됐다고 보고했으며, AdCom(자문위원회) 가능성을 높게 봤다.
  • 9월 2일 공시 이후 주가는 확증임상 약 200명 규모와 승인 후 대조군 모집 지속 가능성에 대한 우려로 하락했다.

유니큐어(QURE)가 헌팅턴병 치료제 AMT-130의 미국 BLA·영국 MAA를 3년 데이터 기반으로 제출하며 내년 상반기 승인 가능성에 대한 기대가 커졌다.

항목비고
제출 시점9월 초예상된 9월 중하순보다 빠름
확증임상 규모약 200명2:1 무작위배정
임상군 구성AMT-130 약 133명·대조군 약 67명대조군은 standard of care, sham surgery 없음
1차 평가변수3년 TFC재정관리·가사·일상생활·독립성 기능 측정
주요 일정3분기·10월·11월 초4년 데이터, 3년 Q-Motor 데이터, 우선리뷰 결과 발표
  • 유니큐어는 미국 FDA에 우선리뷰를 요청했으며, 승인될 경우 6개월 이내 심사결과가 나와 내년 상반기 결과가 예상된다.
  • Leerink 파트너스는 회사 확인을 거쳐 FDA와 확증임상 설계 합의가 완료됐다고 보고했으며, AdCom(자문위원회) 가능성을 높게 봤다.
  • 9월 2일 공시 이후 주가는 확증임상 약 200명 규모와 승인 후 대조군 모집 지속 가능성에 대한 우려로 하락했다.
  • 3분기 4년 데이터는 빠르면 9월 1617일, 늦으면 9월 2324일 발표될 것으로 예상되며, 10월 중 3년 Q-Motor 데이터와 11월 초 우선리뷰 여부 발표가 예정돼 있다.

시사점: 11월 우선리뷰 선정과 내년 상반기 BLA 승인 가능성이 주요 투자 이벤트로 제시됐으며, 9월 4년 데이터가 단기 주가 촉매가 될 수 있다.